ВИЧ – мировая проблема, решением которой занимаются ученые многих стран. Так, не так давно специалисты из Китая решили опробовать CRISPR-измененные кроветворные клетки для больного с данной патологией. В эксперименте решил поучаствовать пациент, у которого обнаружили не только ВИЧ, но и особый вид лейкемии, поражающий Т-клетки.
Сначала испытуемый прошел курс облучения, после в его организм внедрили кроветворные клетки, в которые предварительно внесли мутацию CCR5Δ32. В результате измененные клетки были приняты организмом, но сформировали разные типы кроветворных клеток. Однако справиться с инфекцией им не удалось. Труд размещен в издании New England Journal of Medicine.
Согласно исследованиям, мутация CCR5Δ32 повышает устойчивость Т-клеток к действию ВИЧ-инфекции. Следовательно, если ввести мутированные клетки донора инфицированному пациенту, это может его спасти. Это уже было опробовано на нескольких больных и клинически доказано.
Сложность заключается в том, что во всем мире насчитывалось всего несколько доноров с таким типом мутации. Кроме того, их кровь подходит не всем пациентам из-за несовместимости.
Однако ученые смогли редактировать геном таким образом, чтобы можно было использовать собственную кровь. Для этого они берут клетки у пациента и подвергают их соответствующим изменениям.
Идея с мутацией клеток пациентов принадлежит одной биотехнологической компании. О проведенном эксперименте они заявили в 2014 году. Оказалось, что они смогли изменить клетки крови человека с диагнозом ВИЧ и успешно их ввести в организм пациента. Однако оказалось, что они не обладают достаточной устойчивостью к заболеванию. В результате пациент снова начал противовирусное лечение, а компания отказалась от разработок в этой области.
Инициативу подхватили другие ученые, и в итоге был разработан новый способ редактирования генома – CRISPR/Cas9. Это упростило процесс мутации клеток.
Именно эту технологии решили использовать ученые из пекинского исследовательского Центра под руководством Лей Сюя. Они провели клинические испытания и о результатах сообщили в своей статье.
Оказалось, что новую технологию изменения клеток они решили использовать не на Т-клетках, а на стволовых клетках. Они решили, что такие клетки должны прижиться в костном мозге, после чего станут постоянно синтезировать Т-лимфоциты, не подверженные воздействию ВИЧ-инфекции.
Испытание новой технологии было проведено на пациенте, возрастом 33 года. У него диагностировали не только ВИЧ, но и Т-клеточную лейкемию. Больному требовалась пересадка клеток крови, поскольку ему была назначена лучевая терапия. В результате было принято решение о совмещении лечения и эксперимента. Ему ввели собственные клетке, подвергшиеся мутации. Для оценки результата противовирусное лечение было отменено.
Однако полностью удавшимся эксперимент назвать нельзя. Дело в том, что из общего количество клеток, взятых у больного, изменить удалось лишь малую часть. После введения их в организм прижиться смогли лишь 5%. В результате патология снова начала развиваться, и пациент снова был вынужден перейти на противовирусную терапию.
Тем не менее, эксперимент считается удачным, поскольку он показал, что мутированные клетки приживаются в организме пациента и могут быть использованы в качестве метода борьбы с патологией.
